年11月16日，国家药品监督管理局（NMPA）发布信息，批准北京鞍石生物科技有限责任公司（鞍石生物科技）全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名：万比锐，伯瑞替尼）用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。
此前，伯瑞替尼凭借卓越的疗效和安全性，于年2月被NMPA纳入突破性治疗药物品种，并纳入优先审评审批程序。
MET14外显子跳变非小细胞肺癌（NSCLC）预后差，严重威胁患者健康，亟需更优治疗方案
肺癌是中国第一大癌种，发病率和死亡率居所有恶性肿瘤首位。非小细胞肺癌是肺癌的主要类型，其中MET14外显子跳变阳性患者比例占所有非小细胞肺癌的0.9%～2.0%。肺肉瘤样癌患者中发病率更高，达13%～22%1。既往研究中，伴MET14外显子跳变的患者表现为年龄偏大（中位年龄72.5岁），且易合并脑转移（20%～40%）2。MET14外显子跳跃跳变通常与高侵袭性、抗肿瘤治疗的耐药性和不良预后相关,化疗与免疫治疗预后不佳1-3。
多项临床研究表明4-5，MET抑制剂在MET14外显子跳变晚期NSCLC患者中展示了良好的抗肿瘤活性以及安全性，目前此类药物的疗效与安全性仍与临床需求存在一定差距；疗效更优、更安全的MET抑制剂尚待开发。
伯瑞替尼是一款我国自主研发的高选择性c-MET抑制剂，活性优异，此前基于年美国癌症研究协会（AACR）大会公布的I期临床研究结果6，伯瑞替尼被纳入突破性治疗品种；此次正式获批，为MET14外显子跳变晚期NSCLC患者带来了新希望。
KUNPENG研究奠定基础，伯瑞替尼助力MET14外显子跳变NSCLC一线治疗新纪元
伯瑞替尼此次获批MET14外显子跳变NSCLC一线治疗适应症，是基于KUNPENG研究（NCT）的积极结果7。
KUNPENG研究是一项开放、多中心单臂临床注册Ⅱ期研究，医院吴一龙教授领衔。截至年8月，研究共纳入例患者，其中52例患者存在MET14外显子跳变。32.7%（17/52）的患者既往接受过晚期或转移性NSCLC的系统性治疗；患者接受伯瑞替尼治疗（mg，BID），28天为一个周期。
盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估的总体客观缓解率（ORR）为75.0%，中位持续缓解时间（mDoR）为15.9个月，中位无进展生存期（mPFS）为14.1个月，中位总生存期（mOS）20.7个月。初治患者ORR为77.1%，经治患者ORR为70.6%。肺癌脑转移患者、肝转移患者、以及高龄患者（年龄≥75岁）人群均可从伯瑞替尼治疗中取得获益，ORR分别为.0%、66.7%、85.7%。安全性方面，整体安全耐受，常见不良反应为水肿，无潜在光毒性、超敏反应、头痛等，合并用药安全性风险较低。
祝贺伯瑞替尼获得NMPA批准上市！伯瑞替尼关键注册临床研究显示ORR达到75%，mDOR达到15.9个月，mOS达到20.7个月，疗效明确且耐受性良好。伯瑞替尼的获批上市为MET14外显子跳跃突变的NSCLC患者提供了新的优质治疗选择。未来希望伯瑞替尼围绕MET基因异常，锁定未被满足的临床需求，展开更多的探索，使更多的MET基因异常患者获益。
MET靶点相关适应症的药物开发，从来都是一条荆棘密布的道路，过去如此、现在如此、今后恐怕也将如此。万比锐获批上市，用于治疗MET14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是我们在MET靶点领域迈出的开创性的第一步。我相信，矢志国际一流的鞍石团队将秉持勇于突破的“坚与韧”，充分利用伯瑞替尼药效强、安全性高和穿透血脑屏障的特点，持续推进脑胶质瘤等FirstinClass适应症开发，谱写c-MET“泛瘤种”治疗的新篇章，惠及更多患者。
小结
作为我国自主研发的MET抑制剂，伯瑞替尼在治疗MET外显子14跳变NSCLC患者方面展现出优异的抗肿瘤活性，同时具有良好的耐受性，此次伯瑞替尼的获批将使得更多MET外显子14跳变NSCLC患者获益于精准靶向治疗，为患者带来新的生存希望。未来，伯瑞替尼将继续围绕MET基因异常展开探索，希望在将来为MET突变的肿瘤患者带来更多突破。
关于万比锐（通用名：伯瑞替尼肠溶胶囊；研发代号：PLB1）
万比锐（Vebreltinib）是一款小分子高选择性MET抑制剂，在多种临床前MET异常的人类胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌细胞移植动物模型（CDX）和人源肿瘤移植小鼠模型（PDX）中显示出强大的抑制肿瘤作用。目前，该药已在国内登记8项临床试验，适应症涉及NSCLC、脑胶质瘤等。
年2月，伯瑞替尼被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗MET外显子14跳变的NSCLC。年9月14日，伯瑞替尼被CDE纳入优先审评。年8月，伯瑞替尼已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（OrphanDrugDesignation,ODD）。
关于鞍石生物科技
鞍石生物科技致力于健康服务产业，以为患者提供高质量医药产品作为宗旨。专注于抗肿瘤创新药物的研发，拥有多个药物研发管线，主要研发方向为肿瘤治疗领域”FirstInClass”及“BestInClass”的创新药物，涵盖肺癌、脑胶质瘤等多个肿瘤治疗领域。
鞍石生物科技始终致力于：通过提供高品质创新药物，让患者生活更有质量，用持续创新为人类健康服务。通过完整的创新药物研发平台，推动药物产业化，为民族医药产业贡献自己的一份力量。
参考文献
1.《MET14外显子跳跃突变NSCLC靶向治疗专家共识》，中国肺癌杂志,,20;26(6):-.
2.孙曼,李晓敏.晚期非小细胞肺癌MET14外显子跳跃突变的治疗新进展[J].中国癌症防治杂志,,15(2):-.
3.BittoniM,etal.LungCancer.Sep;:96-.
4.LuS,etal.LancetRespirMed,,9(10):-.
5.WolfJ,etal.NEnglJMed,,(10):-.
6.YangJ,etal.CancerRes,,80(16Suppl):CT.
7.J-J.Yang,etal.AnnalsofOncology,,34(S2):S.
声明：
本文内容仅为药品上市信息展示，不构成疾病诊断及处方用药推荐。鞍石生物科技不推荐任何未获批药品/适应症的使用。