美国罗克维尔和中国苏州年1月5日/美通社/信达生物制药集团（香港联交所股票代码：），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自免、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布IBI（GFH，KRASG12C抑制剂）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单（BTD），拟定适应症为至少接受过一种系统性治疗的KRASG12C突变型的晚期非小细胞肺癌患者。
IBI本次突破性治疗药物的认定是基于一项正在进行的临床I/II期研究（CDE临床试验登记号：CTR）的I期初步结果，研究旨在评估IBI单药在标准治疗失败或不耐受且具有KRASG12C突变的晚期恶性肿瘤受试者中的安全性、耐受性和初步疗效。
年中国临床肿瘤学会（CSCO）上公布的IBI临床I期数据显示，截至年7月29日，在55例非小细胞肺癌疗效可评估人群中，客观缓解率（ORR）为50.9%，疾病控制率（DCR）为92.7%。其中，mgBID剂量组(RP2D推荐剂量)呈现更优的疗效，在21例可评估受试者中，客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为61.9%和%。中位缓解持续时间和中位无进展生存时间均未达到。
安全性方面，总体耐受性良好,各剂量组未观察到DLT事件，MTD未达到。共有92.5%（62/67）的受试者发生药物相关不良事件（TRAEs），大部分为1-2级，最常见的TRAE为贫血、转氨酶升高、胆红素升高,瘙痒和乏力。19.4%的受试者发生≥3级TRAEs，无导致死亡以及导致治疗终止的TRAEs发生。IBI表现出良好的耐受性，在晚期NSCLC患者中也显示了令人鼓舞的疗效。目前IBI单药针对携带KRASG12C突变的晚期非小细胞肺癌的单臂注册研究正在进行中，更新的研究结果即将在后续年学术会议上发布。
信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“我们很高兴IBI在晚期NSCLC患者中的前期试验数据通过了国家药品监督管理局突破性治疗药物品种的审评。KRASG12C突变的晚期NSCLC患者现有的治疗手段非常有限，化疗治疗效果欠佳，目前国内无针对该靶点的药物上市，临床上亟需新的治疗手段。IBI有望成为这些患者急切期盼的新的治疗选择。目前IBI单药在临床I期已经展现出了令人鼓舞的疗效和安全性信号，针对KRASG12C突变的晚期NSCLC的单臂注册研究也正在进行中，我们非常期待关键临床II期试验能提供更多数据，并将进一步开发IBI单药及联合治疗在KRASG12C突变的晚期实体瘤患者中的治疗。”
突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在初步临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。可点击这里查看已纳入突破性治疗品种名单。
关于非小细胞肺癌
肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的病理类型，约占所有肺癌的85%。KRAS突变是NSCLC中常见的驱动基因突变，绝大多数发生在肺腺癌。KRAS突变极少与EGFR、ALK等驱动基因突变同时存在，KRASG12C突变的晚期NSCLC患者通常无法从已上市的针对上述突变或重排的多种靶向药物中获益，治疗手段和“驱动基因阴性的NSCLC”患者类似。该人群经过一线标准治疗进展后，可选择的二线治疗方案有限且有效率低，预后差。
关于IBI/GFH（KRASG12C抑制剂）
作为一款高效口服新分子实体化合物，IBI通过共价不可逆修饰KRASG12C蛋白突变体半胱氨酸残基，有效抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调KRAS蛋白活化水平；临床前半胱氨酸选择性测试，也显示了IBI对于该突变位点的高选择性抑制效力。此外，IBI抑制KRAS蛋白后可进而抑制下游信号传导通路，有效诱导肿瘤细胞凋亡及细胞周期阻滞，达到抗肿瘤效果。
年9月信达生物与劲方医药宣布达成全球独家授权协议，信达生物作为独家合作伙伴获得GFH（信达研发代号：IBI）在中国（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的开发和商业化权利，并拥有全球开发和商业化权益的选择权。
关于信达生物
信达生物成立于年，致力于开发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物。年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：。
自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括36个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等多个疾病领域，其中7个品种入选国家“重大新药创制”专项。公司已有8个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒?，英文商标：TYVYT?；贝伐珠单抗生物类似药，商品名：达攸同?，英文商标：BYVASDA?；阿达木单抗生物类似药，商品名：苏立信?，英文商标：SULINNO?；利妥昔单抗生物类似药，商品名：达伯华?，英文商标：HALPRYZA?;佩米替尼片，商品名：达伯坦?，英文商标：PEMAZYRE?;奥雷巴替尼片，商品名：耐立克?;雷莫西尤单抗，商品名：希冉择?，英文商标：CYRAMZA?；塞普替尼，商品名：睿妥?，英文商标：Retsevmo?）获得批准上市，2个品种在NMPA审评中，6个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有20个新药品种已进入临床研究。
信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、赛诺菲、Adimab、Incyte和MDAnderson癌症中心等国际合作方达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：或公司领英账号。
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