6月27日，港股创新药企基石药业（.HK）宣布，其同类首创精准治疗药物高选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊（商品名:普吉华）扩展适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。据了解，这是普吉华在中国大陆获批的第三项适应症，也是基石药业在大中华区获批的第十一项新药上市申请。
据了解，此次普吉华的扩展适应症在国内获批是基于ARROW研究，该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
ARROW研究中国主要研究者、医院吴一龙教授表示:“普吉华作为国内首个获批的RET抑制剂，是一款已被证实有效的精准靶向治疗药物。ARROW研究结果表明，无论患者既往是否接受过治疗，普吉华在RET融合阳性NSCLC中国患者中都能展现出快速持久的抗肿瘤活性。同时，普吉华耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。此次普吉华扩展适应症获批，对于改善中国RET融合阳性NSCLC患者的生存状况具有重要临床意义。”
相关研究数据表明，我国是NSCLC患者大国，且NSCLC患者分子变异谱不同于西方人群，主要体现在腺癌，少见罕见基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。其中，RET基因融合在NSCLC中的发生率约为1.4%-2.5%。根据《年CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》，我国NSCLC新发人数约70万人，即使仅2%的发病率，每年新发RET阳性NSCLC患者约1.5万人。包括NSCLC、甲状腺癌等多种肿瘤类型在内，我国每年确诊的RET突变肿瘤患者数量约7万人。
普吉华是中国首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC。年3月，普吉华获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌，是中国首个用于RET变异甲状腺癌的选择性RET抑制剂，其针对泛瘤种的适应症也正在积极探索中。此外，普吉华在中国香港和中国台湾也已获批上市。此次普吉华用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，其适用人群较之前显著扩大，有望大幅度提升该药物的销售额。根据西南证券测算，普吉华在-年的销售额将分别有望达到4亿元、6亿元和8.6亿元。
南方+记者严慧芳
严慧芳
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