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一年250万首款广谱抗癌药在中国获批 [复制链接]

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在年拜耳拉罗替尼广谱靶向抗癌药在美国上市,经过两年数据研究发现,所使用靶向药的癌症患者中有着极高的缓解率改善率。

之后我国紧跟其后,开展招募试验者进行靶向药临床实验,相信不久的将来,癌症是可以攻破的。

拉罗替尼的“神奇”之处

为什么拉罗替尼为何这么神奇,是怎样起到抗癌功作用的,其实原理也不难,身体神经营养因子受体酪氨酸激酶(NTRK)家族包括TRKA、TRKB和TRKC三种蛋白,它们分别由NTRK1、NTRK2和NTRK3这三种基因编码。

当NTRK基因融合则会致使下游通路,如RAS、PI3K等过度激活,进而导致细胞过度增殖,导致肿瘤出现。而此款抗癌药物可以通过抑制信号通路中的NTRK,从而阻断这一过程。而在我们生活中有很大一部分实体瘤,都被发现存在NTPK基因融合现象,所以,此款药物自然也就对多种实体瘤有治疗作用了,效果是很明显的。

这款药物之所以让医学界和患者都为之沸腾,主要有2个原因

第一,不区分癌种

也就是说不管什么种类的癌种(组织/细胞/部位),只要存在NTRK融合,包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型,不管哪个年龄阶段都是可以使用的。

虽然拉罗替尼可有效缓解17种类型肿瘤患者的临床症状,但是适用的患者还是少数,这与拉罗替尼的适用条件有密切关系。

第二,总缓解率高达79%

在最新的研究发现,对名患者的实验中,客观缓解率高达79%(/),完全缓解率达到16%,另外19名患者病情稳定,临床获益率为91%!要知道“有效”并不等于“治愈”!有效率又称“客观缓解率”,按照肿瘤治疗的有效性评价,有效率=(完全缓解+部分缓解)患者例数/总例数×%。

对于,79%有效率的意思是,79%的的NTRK基因突变肿瘤患者使用拉罗替尼后肿瘤明显缩小或有所缩小,一些症状得到了缓解。

拉罗替尼可用于治疗哪些癌症?

在不断地研究中发现,适合接受拉罗替尼治疗的癌症种类已从17种增加到21种,几乎覆盖所有的实体肿瘤类型。

包含的软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、原发性中枢神经系统瘤、甲状腺癌、唾液腺癌、肺癌、结直肠癌、黑素瘤、结肠癌,乳腺癌、胃肠道间质瘤、骨肉瘤、胆管癌、胰腺癌、先天性中胚层肾癌、原发性未知癌、阑尾癌、肝癌、前列腺癌和子宫颈癌等。

哪些检测方案能用于NTRK融合突变的检测?

NTRK融合突变本身具有一定的特殊性,也不是每一种检测手段都能将其准确识别出来。

对于拉罗替尼的研发公司之一,德国拜耳公司(Bayer)专门为NTRK融合突变基因检测构建的网站,能够用于NTRK检测的基因检测项目类型其实很多,包括已经得到广泛应用的IHC检测、FISH检测、RT-PCR检测以及近年兴起的二代测序技术(NGS)等。

这些检测方案分别在不同的分子水平识别NTRK融合突变的存在,都有各自的优势。但就整体来说,基于RNA的监测方案,尤其是二代测序NGS方案是比较好的。

不过NGS检测的价格与其它方案相比价格要贵一些,且各类NTRK抑制剂在国内获取的难度较大,患者仅能选择临床试验或出国治疗等方案,后续治疗很可能比较困难。

所以建议大家可以根据自身的需求以及疾病特点,尤其是后续用药以及参与临床试验的计划来选择检测方案,也可以联系基因药物汇进行评估,根据医生的建议选择相应的药物。

什么时候能用?费用多少?

按照药物的流程,新药获批上市后还不能直接销售,需要进行试用观察,记录药物的使用效果。只有通过试用观察阶段,商家才可以进行批量生产,允许销售。从获批到能买到,大概需要3-5个月的时间,还需要耐心等待。

至于价格,拉罗替尼在美国的售价为每月美元,约每年万人民币。目前国内的售价尚未确定,希望不会过于昂贵,让每一位患者都能承担得起。

新抗癌药上市,对癌症患者和家属来说是巨大的好消息,希望有不断的方法来有效的治疗癌症,归还人们健康。

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